新药研发是一项耗资巨大而风险较高的活动。进入到临床前研究阶段和临床评价阶段后，人力、财力、物力以及时间成本的消耗骤增，而后者尤甚，这就要求药物学家及相关领域的研究者们在进行有成药潜能的化合物筛选时应尽可能提高资源效率和时间效率。《早期药物研发——药物进入首次人体试验的策略和途径》一书重点关注药物研发极为关键的前期阶段，详细介绍了药物临床前研究活动，以及如何通过临床前研究有效地甄别哪些研究对象可成为临床研究候选药物，指导研究者科学地判断已探知药理活性的新化合物是否可以进入首次人体试验（FIH）阶段。同时，本书还就如何准备及提交研究用新药（IND）申请书进行了系统说明，以此为药物研发机构提供指导。 全书共分为五部分，共14章。第一部分为引言，概括介绍了药物发现过程及早期药物研发所开展的一些活动，涉及成本核算、药靶的确认及先导化合物优化等主题，此外还对药物进入首次人体试验前后的研究活动以及新药注册报批事项分别进行了综述。第二部分重点论述先导化合物的优化策略，这部分内容既讲述药学专业知识，又以此为依据，向读者展示新药研发的决策标准。具体内容有：根据化合物的吸收、分布、代谢、排泄（ADME）特性进行先导化合物优化；介绍几种用于预测药物人体内代谢动力学特点和安全性表现的模型（在体模型、体外模型以及计算机模拟），比较其应用范围和局限性；如何对药物发现和评价过程中所得的药代动力学和药效学数据进行生物学分析，为药物从动物实验走向人体试验提供科学依据。第三部分讲述了如何在化合物发现和新药研发之间架起桥梁，从化学/制药学及生产控制（CMC）角度为研究用新药的开发提供了实用的以及目标导向的理论指导。此外，本书第6章全面介绍了药物进入首次人体试验前应开展哪些临床前安全性药理学研究，包括各个系统（中枢神经系统、心血管系统、呼吸系统、泌尿系统、消化系统、自主神经系统等）安全性评价的实验设计、评价指标和结果分析，对于从事新药研发的研究者很有参考价值。本书第四部分则主要针对药物进入首次人体试验之前应开展的毒理学研究展开讨论，涵盖的内容非常丰富，既从宏观上把握美国食品药品监督管理局（FDA）对毒理学研究的要求，又从细节上指导研究者如何制定毒理学研究计划、如何设计采样时间，同时还提供了几份研究方案范本，可帮助读者更好地理解相关内容。此外，本书第8章着重介绍了药物毒性代谢动力学研究应考虑的诸多因素、如何进行数据分析以及对FIH的指导意义，第9章详细解读了药物非临床研究质量管理规范（GLP），此部分可作为研究者开展药物毒理学研究之前的快速读本。最后，本书第五部分向读者展示了如何准备及向药品监督管理局提交一份高质量的药物FIH申请书。书中重点就美国、欧洲和日本这三个区域的药物注册报批环境进行介绍，引导读者全面地了解相关的国际监管指南和政策要求，以协助大家更顺畅地完成注册报批过程。 本书的每一章均由相关领域的专家撰写，内容涵盖药学领域的多门专业知识，例如药物吸收、分布、代谢、排泄及药代动力学，生物分析，安全性药理，毒理学以及毒物代谢动力学，化学/制药学及生产控制（CMC），研究用新药的开发等。作者探讨了新药开发的具体策略，试验设计，新药研发面临的挑战，小分子化合物及有关生物制剂的研发决策标准，书中部分研讨内容配以大量具体实例进行说明。那些用于目标患者人群后，在有效性和安全性方面表现出最佳潜能的候选药物，其研发过程中需要哪些跨学科的配合也是本书论述的内容。总之，本书的主旨是告诉研究者如何才能提高新药研发的成功几率，帮助他们将科学努力和各种资源更集中地投放在最佳候选药物上，最大程度地减少后期药物研发阶段的成本消耗。 ——郭磊 副研究员 中国医学科学院基础医学研究所药理学室 ——摘自 中国医学科学院《国外医学新书评介2010年第3期转载于： 国家科技图书文献中心 中国医学科学院图书馆《国外医学新书评介》http://bookreview.imicams.ac.cn/